Se denomina ensayo clínico en oncología, a la investigación encaminada a probar nuevos fármacos en la prevención y tratamiento del cáncer, así como nuevas técnicas diagnosticas y quirúrgicas.

El primer paso de la búsqueda de nuevos tratamientos comienza en el laboratorio, donde los investigadores desarrollan y estudian nuevas ideas. Si una de ellas parece prometedora, se pasa a la siguiente fase que consiste en testar el tratamiento en animales para conocer cómo actúa y qué efectos secundarios produce el nuevo tratamiento que se está investigando. La última fase es el estudio en los seres humanos.

Generalmente, los estudios clínicos comparan dos poblaciones. Un grupo de pacientes que reciben el nuevo tratamiento con otro grupo que recibe el mejor tratamiento estándar conocido para ese tumor. Cuando una persona entra a formar parte de un ensayo clínico puede formar parte de cualquiera de los dos grupos.

Para que un fármaco llegue a un ensayo clínico en pacientes debe haber mostrado evidencias de un beneficio potencial claro con un riesgo aceptable.

Los ensayos clínicos son importantes por dos razones:

1. Los ensayos clínicos contribuyen al progreso y conocimientos contra el cáncer. Si los estudios demuestran que un nuevo tratamiento es eficaz, pasa a formar parte del tratamiento estándar pudiendo ayudar así a numerosos enfermos de cáncer.
2. El resultado del ensayo clínico no está garantizado. El nuevo tratamiento puede no tener mejor resultado que el tratamiento estándar o dar lugar a efectos secundarios desconocidos. Pero en el caso de ser más eficaz que los tratamientos habituales, los pacientes participantes en el ensayo son los primeros en beneficiarse del mismo.

Antes de comenzar un ensayo clínico se elabora un protocolo donde se explica por qué se realiza el estudio y cómo se va a llevar a cabo. Asimismo, se determinan los criterios de selección de los pacientes que entrarán a formar parte del estudio, qué tratamiento van a recibir y la frecuencia y duración del mismo.

Este protocolo es el mismo, independientemente del médico u hospital que lo realice y, ha de ser aprobado por una serie de comités éticos que salvaguardan la seguridad de los pacientes para que no sean expuestos a riesgos importantes o no éticos.

La investigación clínica con medicamentos en España está regulada por la Ley 25/1990 de 20 de diciembre por la que se establecen los requisitos para la realización de ensayos clínicos. La autorización para la realización de un ensayo clínico la proporciona la Agencia Española del Medicamento, y previamente el estudio ha debido de ser aprobado por el Comité Etico y la dirección del Hospital donde se realizará.

Cuando el médico especialista sugiere a un paciente formar parte de un ensayo clínico para probar los resultados de un nuevo tratamiento, debe informarle del tipo de estudio, del nuevo tratamiento que se va a valorar, de cómo se va a realizar, qué efectos no deseables se conocen y qué se espera de él. Por su parte, si el paciente decide formar parte del ensayo clínico debe firmar un consentimiento informado, es decir un documento en el que se indica que se está de acuerdo en participar en el estudio y que se ha entendido toda la información que el médico le ha dado.